安徽12歲女孩小雪，罹患卵巢惡性生殖細胞腫瘤。但救命藥平陽霉素的生產(chǎn)廠家紛紛宣告停產(chǎn)。主治醫(yī)生只好微博尋藥，幾經(jīng)周折終于初步滿足了需要。
罕見病用藥市場需求小、研發(fā)成本高，藥企幾無利潤可言，缺乏生產(chǎn)動力。專家建議，“孤兒藥”需要國家政策扶持，定向生產(chǎn)，減免稅費，同時建立國家儲備體制和報警機制，及時調(diào)劑供需。
卵巢惡性生殖細胞腫瘤患者小雪，可以踏實地回家了。
就在不久前，她的家人、醫(yī)生和更多愛心人士還在焦急萬分，因為救命藥平陽霉素，斷貨了。
一個月前，安徽省腫瘤醫(yī)院迎來一位特殊的病患——12歲女孩小雪，罹患晚期卵巢生殖細胞腫瘤，若不接受有效的系統(tǒng)，年輕的生命將會在青春期前夭折。
卵巢惡性生殖細胞腫瘤過去幾無可能，直至醫(yī)學界發(fā)現(xiàn)平陽霉素等，患者生存率達到85%。由于需求渺茫，廠家紛紛停產(chǎn)，市場上僅存的平陽霉素成了“孤兒藥”。
“孩子一個療程需要4支平陽霉素，6個療程需要24支�！�12月1日，安徽腫瘤醫(yī)院婦瘤科主任趙衛(wèi)東發(fā)出微博求助，一場既感人又糾結(jié)的尋藥之旅就此展開。
隨著微博擴散，安徽宣城、湖北荊州、浙江杭州的醫(yī)院陸續(xù)發(fā)出了積極回應(yīng)，目前初步滿足了6個療程的所需用藥。
小雪的藥有了著落，但下一個患者又該上哪找藥呢？
女孩身患絕癥
“爸，我得的什么��？肚子好疼�！�12月3日，病床上的小雪蜷縮著身子，像個呻吟的小貓。
“吃了臟東西當然會疼，別趴著，醫(yī)生說不利于恢復(fù)。”父親把手機遞給她，小雪轉(zhuǎn)過身，看起動畫片。
父親鄭望子，安徽省利辛縣劉家鄉(xiāng)人，常年和妻子在江浙一帶打工。10月的一天中午，讀初一的小雪突然暈倒，鄭望子慌張地趕回老家，抱著小雪到利辛縣醫(yī)院。體檢時，他看到女兒腹部有一塊拳頭大的凸起。
利辛縣醫(yī)院初步判斷這是惡性腫瘤，隨后，小雪被轉(zhuǎn)入安徽省腫瘤醫(yī)院。經(jīng)過檢查，鄭望子聽到了一個更讓他絕望的消息——女兒考慮為卵巢惡性生殖細胞腫瘤，晚期。
“生殖細胞腫瘤常見于青少年女性，像小雪這么小，連月經(jīng)都沒來過的病患，我也是次見到�！眳⑴c救治小雪的醫(yī)生江文靜說，如得不到有效救治，小雪會失去生育功能，甚至丟掉性命。
手術(shù)前，為防止癌細胞進一步蔓延，醫(yī)生對小雪實施了腫瘤減滅術(shù)，將肉眼可見的腫瘤包塊去除，為接下來的化療創(chuàng)造條件。手術(shù)很成功，但小雪也失去了一截小腸，腹部留下一道18厘米長的傷疤。
救命藥斷貨
見小雪術(shù)后恢復(fù)不錯，趙衛(wèi)東打算在一周后對其進行化療，但一個消息讓他措手不及——藥房的平陽霉素3個月前已斷藥。
趙衛(wèi)東隨后聯(lián)系安徽省立醫(yī)院，沒藥；又致電安徽醫(yī)科大學附屬醫(yī)院，還是沒藥。
放在20年前，惡性生殖細胞腫瘤患者僅有5%生存率。直至國外發(fā)現(xiàn)以博萊霉素在內(nèi)的聯(lián)合化療方案，患者生存率達到85%。
隨后，和博萊霉素擁有同樣藥效的平陽霉素在我國浙江平陽被發(fā)現(xiàn)。一支博萊霉素市場價為400元，平陽霉素僅為50元，成本大大降低。
趙衛(wèi)東深知事情的嚴重性：“平陽霉素是惡性生殖細胞腫瘤的基礎(chǔ)用藥，這么重要的藥怎么能斷？”3年來，他組建了一個囊括1400名婦產(chǎn)科醫(yī)生的QQ群�？吹剿男畔�，不少同行表示愛莫能助：“我們醫(yī)院也斷了半年多，這種‘孤兒藥’受眾太小，廠家不愿再生產(chǎn)了。”
與此同時，鄭望子到處打聽平陽霉素的下落，幾乎找遍合肥省城每一個藥房，得到的答復(fù)均是斷貨。網(wǎng)上一位陌生人告訴他能搞到4支平陽霉素，只是價格比較貴，1支100元。鄭望子想都沒想打過去200元定金。等了半個月，再無音訊。
安徽省腫瘤醫(yī)院婦瘤科其他醫(yī)生紛紛加入求藥行列，好消息紛迭而至。是宣城市人民醫(yī)院，謝華醫(yī)生得知藥房僅剩3支平陽霉素，他立即與安徽省腫瘤醫(yī)院取得聯(lián)系；湖北荊州一家醫(yī)院發(fā)現(xiàn)2支平陽霉素，院方每支按成本價收了47.5元，當天便將救命藥寄往合肥。
個療程的藥總算有了著落，然而趙衛(wèi)東沒有松氣：“一個療程需要4支平陽霉素，總共要6個療程。如療程不夠，癌細胞會產(chǎn)生抗藥性，到時前功盡棄�！�
12月1日，他通過微博求助：“現(xiàn)在僅找到5支平陽霉素，剛夠一個療程。以后怎么辦？”
經(jīng)過熱心網(wǎng)友的轉(zhuǎn)發(fā)，很快有了回應(yīng)。浙江大學醫(yī)學院附屬二院婦科主任醫(yī)生王良看到趙衛(wèi)東的微博，告知對方醫(yī)院現(xiàn)有進口博萊霉素，具有相同藥效，并將以每支154元的價格出售，以小雪的療程用藥。在暫時找不到更多平陽霉素的情況下，安徽腫瘤醫(yī)院先行購置博萊霉素儲備。
“孤兒藥”成本高需求少
作為生殖細胞腫瘤的基礎(chǔ)用藥，國產(chǎn)價格不過幾十元一支的平陽霉素緣何成了“孤兒藥”？
一家生產(chǎn)平陽霉素的廠家說，惡性生殖細胞瘤的發(fā)病率僅有萬分之幾，屬于罕見病。平陽霉素雖能有效這類疾病，但可用范圍狹窄，且研發(fā)成本高。
廠家舉了個例子，青霉素能感冒，同樣還能、抗感染，用途廣泛。平陽霉素除了生殖細胞腫瘤，對大部分腫瘤則不是必需藥品。加之生殖細胞腫瘤本身就是罕見病，這就決定了平陽霉素不會有太大的臨床用量。
無偶，今年8月，網(wǎng)名“澤之老萬”的北京協(xié)和醫(yī)院婦產(chǎn)科專家萬希潤在微博上發(fā)文稱，放線菌素D斷貨已導(dǎo)致數(shù)十位患者無藥可用。放線菌素D是小眾的化療藥，即便多次提價，一支也不足20元，每個患者一個療程的使用量不超過12支。低價加上低使用量，廠商幾無利潤可言，極大挫傷了生產(chǎn)積極性。
一面是少得可憐的市場需求，一面是居高不下的研發(fā)成本，商業(yè)利益面前，許多藥企紛紛選擇放棄平陽霉素、放線菌素D等“孤兒藥”。安徽省物價農(nóng)產(chǎn)品和醫(yī)藥價格處相關(guān)負責人坦言，通常物價部門會對價格漲得過高的藥價進行約束，而對這類多年未漲的，物價部門也沒太好的辦法。
求解罕見病缺藥
“孤兒藥”是用于預(yù)防、、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其的研發(fā)。
近年來，平陽霉素之外，也出現(xiàn)過其它一些低價藥品短缺的情況，如魚精蛋白、黃連素、甘草片等，還有因原料緊張而短缺的人血白蛋白、凝血因子Ⅷ等。
此前接受媒體采訪時，合理用藥監(jiān)測辦公室專家孫忠實表示，在統(tǒng)計的短限品種當中，一大半藥品的單位劑量價格都沒超過30元，很多藥品單位劑量價格只要10元錢�！斑@就需要國家政策的扶持，包括傾向性補助，稅費減免。這樣才能夠短限品種或者是低價格品種的市場供應(yīng)�！�
安徽醫(yī)科大學附屬醫(yī)院婦科主任顏士杰對此深有感觸：“‘孤兒藥’平時用量不大，但很多時候是‘救命藥’�！彼J為相關(guān)部門應(yīng)盡快出臺針對“孤兒藥”的政策，要么徹底放開市場，讓藥企有利可圖；要么指定部分廠商生產(chǎn)，并通過儲備庫及時調(diào)劑此類藥品，醫(yī)院此類藥品的供給。同時，對非常必要的“孤兒藥”應(yīng)建立國家儲備體制和報警機制。
實際上，類似的保障措施各地正在嘗試。2014年，人大常委會委員、人大財經(jīng)委副主任委員烏日圖建議，在國家藥品儲備中增加特殊疾病、罕見疾病的“孤兒藥”品種，并通過儲備庫及時調(diào)劑此類藥品，醫(yī)院此類藥品的供給。
今年4月，江蘇省衛(wèi)生計生委匯總分析省內(nèi)監(jiān)測上報的短缺藥品信息，將破傷風抗毒素等17種一類短缺藥品列入該省短缺藥品目錄，在南京、徐州、淮安和泰州4個省級儲備點進行定點儲備，以保障有效供應(yīng)。
專家稱，“孤兒藥”短缺的事件屢屢發(fā)生，各地都在采取措施，但如果沒有國家層面的政策落實，仍會面臨“巧婦難為無米之炊”的尷尬境遇�！斑@需要一套長效機制去保障，不能每每遇到罕見病就寄望于以‘冰桶挑戰(zhàn)’這樣的噱頭來救人吧？”